Pohjoismaat yhdistävät voimiaan HTA-arvioinneissa
Yhteistyön tavoitteena on yhtenäistää prosesseja ja tuottaa yhteisiä arvioita, joita maat voivat hyödyntää omassa päätöksenteossaan.
Jopa 20–30 prosenttia kaikesta hoidosta voi olla potilaille vähähyötyistä
Vähähyötyisen hoidon poistaminen on keskeinen keino terveydenhuollon kestävyyden ja laadun turvaamisessa. Siinä apuna toimii tosielämän tiedon hyödyntäminen, mikä mahdollistaa paremman päätöksenteon sekä kliinisessä työssä että lääkkeiden sääntelyssä ja hinnoittelussa. Kansainväliset hankkeet tukevat kehitystyötä, mutta lopulliset päätökset hoitojen hyödyistä ja kustannusvaikuttavuudesta tehdään edelleen kansallisella tasolla. Näin toteaa Husin kardiologi, arviointiylilääkäri Sami Pakarinen puheenvuorossaan Medaffconin asiakastapahtumassa EMMAssa.
”Jopa 20–30 prosenttia kaikesta annetusta hoidosta voi olla potilaille vähähyötyistä. Siksi resurssit tulisi kohdistaa ensisijaisesti hoitoihin, joiden vaikuttavuudesta on vahvin tutkimusnäyttö, tarvittaessa myös tosielämän tutkimusnäyttö (real-world evidence, RWE)”, Husin kardiologi ja arviointiylilääkäri Sami Pakarinen toteaa.
Kun terveydenhuoltomenot kasvavat, kasvaa myös huoli vähähyötyisen hoidon yleisyydestä. Vähähyötyisellä hoidolla tarkoitetaan käytäntöjä, joista ei ole potilaille merkittävää hyötyä tai jotka eivät ole kustannusvaikuttavia. Tällainen hoito voi aiheuttaa potilaille haittavaikutuksia tai turhia kustannuksia sairaalalle. Lisäksi se sitoo resursseja, jotka voitaisiin käyttää vaikuttavampiin hoitoihin tai muihin kriittisiin tarpeisiin.
”Tämä uhkaa terveydenhuollon kestävyyttä ja laatua. Vähähyötyisen hoidon poistaminen edellyttää myös aktiivisia toimia, de-implementointia”, Pakarinen sanoo.
Keinoja ovat esimerkiksi potilaiden osallistaminen ja yhteisöllinen päätöksenteko, potilaiden informointi vähähyötyisen hoidon haitoista sekä sairauksien luonnollisen kulun selittäminen. Tosielämän tieto (real-world data, RWD) on ratkaisevan tärkeää, jotta vähäarvoiset ja kalliit lääkkeet voidaan tunnistaa ja poistaa niiden markkinoille tulon jälkeen.
Kansallisten arviointien merkitys käyttöönottopäätöksissä korostuu entisestään
Rekisteripohjainen havaintodata ja myyntiluvan jälkeiset tutkimukset ovat osoittaneet, että kliinisissä kokeissa havaitut hyödyt, esimerkiksi elossaolo, eivät aina toteudu arjen hoitokäytännöissä. Tällöin hoito ei välttämättä ole niin kustannusvaikuttavaa kuin on oletettu.
”Koska lääkkeitä tuodaan markkinoille yhä nopeammin ja usein rajallisen kliinisen näytön perusteella, arviointien merkitys käyttöönotto- ja hinnoittelupäätöksissä korostuu entisestään”, Pakarinen sanoo.
Euroopan lääkeviraston EMA:n myyntilupaprosessi ei sisällä lääkkeen terapeuttisen tai taloudellisen arvon arviointia. Myyntiluvan saaminen ei edellytä näyttöä potilaalle merkityksellisistä lopputulemista, kuten elämänlaadun paranemisesta, eikä lääkettä välttämättä ole verrattu muihin hoitoihin. Järjestelmä ei myöskään ota kantaa lääkkeen hintaan.
Vuodesta 2025 alkaen EU:ssa otetaan asteittain käyttöön lääkkeiden yhteinen kliininen arviointi (Joint Clinical Assessment, JCA). Aluksi arvioinnit koskevat syöpälääkkeitä ja kehittyneitä hoitomuotoja (ATMP, kuten solu- ja geeniterapiat).
JCA-raportti kokoaa järjestelmällisesti tutkimusnäytön lääkkeen vaikutuksista ja niihin liittyvistä epävarmuuksista. Kansallinen vastuu säilyy edelleen erityisesti kustannusten, budjettivaikutusten ja kustannusvaikuttavuuden arvioinnissa.
Suomi on mukana useissa kansainvälisissä hankkeissa
- DARWIN EU: HUS on osa Euroopan lääkeviraston (EMA) koordinoimaa verkostoa, joka hyödyntää tosielämän terveystietoa sääntelypäätösten tueksi.
- Fimean pilottihanke (2023): Yhdessä yliopistollisten sairaaloiden ja Sitran kanssa tuotettiin RWE-näyttöä hajautetun analytiikan avulla OMOP Common Data Model -mallissa. Malli mahdollisti tietojen jakamisen ilman yksilötason tietojen siirtämistä.
- VALO (2025): Pohjoismainen hanke, jossa testataan harmonisoidun terveystiedon rajat ylittävää hyödyntämistä ei-pienisoluisen keuhkosyövän (NSCLC) hoidossa.
- VALO2: Tuleva jatkohanke, jonka tavoitteena on osoittaa, miten tosielämän tutkimusta voidaan toteuttaa kansalliset rajat ylittäen ja valvottuja tiedonkäyttöympäristöjä hyödyntäen (esim. Secure Processing Environments, Trusted Research Environments). Tämä tukee myös Euroopan terveystietotilan (EHDS) lainsäädännön käyttöönottoa Pohjoismaissa.
Medaffconin vuosittainen EMMA-tapahtuma järjestettiin 10. syyskuuta Espoon modernin taiteen museossa – ja ensimmäistä kertaa myös Tukholmassa. Vuodesta 2016 lähtien EMMA on koonnut terveydenhuollon ja lääketeollisuuden asiantuntijoita ja päätöksentekijöitä ajankohtaisten aiheiden ääreen.
