Uusintahakemusten ulkoistaminen turvaa aikaa lanseerauksille
Medaffconilla on pitkä kokemus hinta- ja korvattavuuspäätösten uusintahakemusten tekemisestä. Vuosittain työn alla on 25–30 hakemusta.
Waldenströmin makroglobulinemiaa koskeva tutkimus osoittaa rekisteritutkimuksen konkreettisen arvon
Kansallinen retrospektiivinen tosielämän tietoon (RWE) perustuva tutkimus on tuonut merkittävää uutta tietoa harvinaisen verisyövän, Waldenströmin makroglobulinemian (WM), epidemiologiasta, hoidosta ja ennusteesta Suomessa vuosina 2007–2021. Clinical Lymphoma, Myeloma & Leukemia -lehdessä julkaistu tutkimus on ensimmäinen Suomessa toteutettu valtakunnallinen WM-potilaita koskeva rekisteritutkimus.
Tutkimuksen merkitys ei rajoitu pelkästään sen tuloksiin. Se osoittaa vakuuttavasti, kuinka arvokasta rekisteripohjainen tutkimus voi olla erityisesti harvinaissairauksissa, joissa potilasmäärät ovat pieniä ja perinteisten kliinisten tutkimusten toteuttaminen on usein haastavaa.
Rekisteritutkimus tarjoaa arvokasta tietoa harvinaissairauksista
Medaffconin Scientific Advisor Essi Havulan mukaan tutkimuksen tulokset ovat hyvin linjassa kansainvälisen kirjallisuuden kanssa. Tutkimuksen painopiste ei ollut yksittäisten hoitovalintojen vertailussa, vaan WM:n ilmaantuvuuden, potilaiden ominaispiirteiden, kokonaiseloonjäämisen, kuolinsyiden, terveydenhuollon kustannusten sekä hoitoa saaneiden potilaiden osuuden tarkastelussa.
”Tällaisissa sairauksissa rekisteritutkimus on korvaamaton väline, kun halutaan ymmärtää potilaiden ominaisuuksia ja kliinisiä hoitotuloksia. Rekisteritutkimukset ovat Medaffconin ydinosaamista, ja tämä tutkimus osoittaa konkreettisesti, kuinka paljon harvinaisesta syöpätaudista voidaan oppia hyödyntämällä olemassa olevia terveydenhuollon rekistereitä. Tulokset voivat tarjota erittäin arvokasta tietoa sekä päätöksenteon että hoitokäytäntöjen kehittämisen tueksi”, Havula toteaa.
Rekisteritieto auttaa arvioimaan hoitojen toimivuutta käytännössä
Tutkimuksen vastaava kirjoittaja, hematologi Pekka Anttila, korostaa myös rekisteritietojen merkitystä. Hänen mielestään rekisteritiedot ovat usein ainoa keino seurata ja varmistaa, että hoidot toimivat rutiinikäytännössä yhtä tehokkaasti kuin kliinisissä tutkimuksissa.
Rekisteritiedot muodostavat perustan hoidon laadun arvioinnille ja tulevien terveydenhuoltostrategioiden suunnittelulle.
”Yleisempien sairauksien osalta rekisterit mahdollistavat esimerkiksi yliopistosairaalapiirien väliset vertailut. Niiden avulla voimme arvioida, tarjotaanko hoitoja tasapuolisesti koko maassa ja ovatko hoitotulokset kansainvälisesti vertailukelpoisia”, Anttila sanoo.
Hän toteaa, että erityisesti uusien lääkkeiden osalta korkealaatuiset rekisteritiedot voivat paljastaa sekä saavutetut hyödyt että aiemmin tunnistamattomat haittavaikutukset. Nämä tiedot perustuvat nimenomaan RWE-tutkimuksiin – eivät pelkästään tiukasti kontrolloituihin kliinisiin lääketutkimuksiin.
Tiedon laatu alkaa huolellisesta dokumentoinnista
Anttila muistuttaa, että laadukas rekisteritutkimus edellyttää tarkkaa ja yhdenmukaista tiedon kirjaamista. Tutkimuksen luotettavuus riippuu suoraan siitä, kuinka huolellisesti diagnoosit ja kliiniset tiedot dokumentoidaan.
”Diagnoosien kirjaaminen terveydenhuoltojärjestelmiin ei aina ole yksinkertaista. Waldenströmin makroglobulinemian ja multippelin myelooman kaltaisissa sairauksissa diagnoosi ei perustu yksinomaan patologiseen näytteeseen, vaan lääkärin kokonaisarvioon ja kliiniseen tulkintaan”, Anttila selittää.
Hänen mukaansa seuraava tutkimus voisi keskittyä uuteen markkinoille tulleeseen hoitoon.
”Waldenströmin makroglobulinemia on maailmanlaajuisesti hyvin harvinainen sairaus, joten kehitys etenee väistämättä hitaasti. Olisi kiinnostavaa tarkastella muutaman vuoden kuluttua, miten uusien lääkkeiden käyttö on kehittynyt. Markkinoille on tullut uusi lääke, joka kilpailee nykyisten hoitovaihtoehtojen kanssa, ja niiden vertailu voisi tarjota arvokasta tietoa. Kela-rekisterit voivat tarjota ajantasaista tietoa lääkkeiden käytöstä”, Anttila toteaa.
Waldenströmin makroglobulinemia tutkimuksen keskeiset löydökset
Tutkimuksen mukaan WM-potilaiden kokonaiseloonjääminen parani merkittävästi tutkimusjakson aikana. Noin 60 prosenttia potilaista sai hoitoa seurannan aikana, mikä vastaa kansainvälisissä tutkimuksissa raportoituja tuloksia.
Tutkimus nostaa esiin myös diagnoosin haasteet. Monille potilaille asetettiin aluksi multippelin myelooman diagnoosi ennen Waldenströmin makroglobulinemian vahvistumista. Tämä korostaa erotusdiagnostiikan merkitystä hematologisissa sairauksissa.
Tulokset osoittavat, että diagnostiikan ja hoitomenetelmien kehitys on parantanut WM-potilaiden ennustetta myös todellisessa kliinisessä ympäristössä.
Keskeiset havainnot lyhyesti
- WM-potilaiden kokonaiseloonjääminen parani merkittävästi vuosina 2007–2021.
- Noin 60 % potilaista sai hoitoa seuranta-aikana.
- Hoitokäytännöt ja tulokset vastaavat hyvin kansainvälisiä havaintoja.
- Diagnoosin määrittämisessä tunnistettiin haasteita, erityisesti WM:n ja multippelin myelooman erotusdiagnostiikassa.
- Rekisteritutkimus osoitti vahvan potentiaalinsa harvinaissairauksien tutkimuksessa ja hoidon kehittämisessä.
Lähteet
Ota yhteyttä!
Lue lisää
Lue lisää Medaffconin RWE-tutkimusten tiivistelmiä täältä.
