Lääkkeiden kansallinen arviointi- ja päätöksentekomalli rakentuu vähitellen vuoteen 2029 mennessä
Suomessa rakennetaan parhaillaan lääkkeiden kansallista arviointi- ja päätöksentekomallia.
Medaffcon selvitti näytön siirrettävyyttä Suomen ja Yhdysvaltain välillä
Kun paikallista näyttöä ei ole riittävästi päätöksenteon tueksi, voidaan pyrkiä hyödyntämään muualla tuotettua tutkimus- ja tosielämän näyttöä. Medaffconin Sr. Data Scientist Johanna Vikkula avasi aihetta asiakastapahtuma EMMAssa 30. syyskuuta.
Sr. Data Scientist Johanna Vikkula kertoi datan siirrettävyydestä (transportability) ja yleistettävyydestä (generalisability). Siirrettävyys tarkoittaa sen arviointia, missä määrin yhdessä potilasjoukossa tai terveydenhuoltojärjestelmässä tuotetut tulokset ovat sovellettavissa toiseen ympäristöön. Yleistettävyys puolestaan tarkoittaa sitä, kuinka hyvin tutkimuksen tulokset pätevät tutkimusjoukon ulkopuolella samankaltaisessa populaatiossa.
Siirrettävyyden tavoitteena ei ole korvata paikallista näyttöä, vaan täydentää sitä silloin, kun näyttöä ei ole saatavilla tai sitä on liian vähän. Esimerkiksi suomalainen potilasaineisto voi olla liian pieni luotettavien johtopäätösten tekemiseen ja vastaavaa näyttöä olisi saatavilla toisaalta. Tällöin keskeinen kysymys on, voidaanko tuloksia hyödyntää Suomessa.
Vertailu metastaattisesta ei-pienisoluisesta keuhkosyövästä
Vikkula esitteli case-esimerkkinä Medaffconin ja Flatiron Healthin yhteistyössä tekemän vertailun metastaattisesta ei-pienisoluisesta keuhkosyövästä. Siinä vertailtiin, millaisia eroja eri maiden potilaissa oli, oliko hoito vertailtavaa, millaisia muuttujia löytyi ja ovatko amerikkalaiset tulokset siirrettävissä Suomeen.
”Kohortit ovat hyvin linjassa keskenään, mutta muutamissa kliinisissä muuttujissa ja biomarkkereissa on eroja. Esimerkiksi Suomessa kemoterapia on ollut ensimmäisessä hoitolinjassa isoilta osin käytössä, Yhdysvalloissa ei. Tulokset eivät kerro, etteikö tätä voisi jatkaa, mutta painottamattomina tuloksia ei voi suoraan siirtää Suomeen. Ovatko tulokset siirrettävissä riippuu siitä, miten hyvin kohortit saadaan lopulta tasapainotettua”, Vikkula toteaa.
Ratkaisevaa ei ole se, ylittääkö tieto maiden rajoja, vaan se, kuinka paljon lähde- ja kohdeympäristöjen välillä on eroja, jotka voivat vaikuttaa tutkimustuloksiin. Kansainvälinen näyttö voi tällaisissa täydentää tietopohjaa ja vähentää epävarmuutta.
Siirrettävyyden kannalta olennaisia tietoja on useita
Siirrettävyyden kannalta olennaisia tietoja ovat esimerkiksi erot potilaiden ominaisuuksissa, hoitokäytännöissä ja hoitopoluissa, terveydenhuoltojärjestelmissä ja datan laadussa ja keruutavoissa.
Siirrettävyydestä saadaan koko ajan lisää kokemusta ja tietoa ja aletaan nähdä, onko se toimiva keino. Yksinkertaistettuna siirrettävyydessä on kyse siitä, mitä yhdessä potilasjoukossa saatu tutkimusnäyttö voi luotettavasti kertoa toisesta, selkeästi määritellystä potilasjoukosta.
Tähän artikkeliin on koottu Johanna Vikkulan EMMA 2026 esityksen keskeiset havainnot. Voit ladata esitysmateriaalin alta:
